Szuflowanie nadzieją

Jeden z wykładów podczas konferencji w Falentach był poświęcony współczesnym koncepcjom leczenia mukowiscydozy. Po jego zakończeniu z sali padło pytanie, czy wśród prowadzonych badań naukowych jest takie, które ma na celu znalezienie leku likwidującego nie tyle objawy co przyczynę choroby. Ponieważ staramy się być na bieżąco z wynikami badań prowadzonych na całym świecie, a z drugiej strony podchodzimy do nich z pewnym dystansem, pytanie to w pierwszym odruchu wydało się Tacie cokolwiek naiwnym, choć nie pochodziło z ust osoby, która dopiero co stanęła w obliczu choroby. Odpowiedź osoby prowadzącej wykład była bardzo stonowana i raczej nie pozostawiała złudzeń co do bliskiej perspektywy znalezienia takiej terapii. Także podczas samego wykładu więcej mówiło się raczej o koncepcjach, które były w przeszłości formułowane, jednak zostały negatywnie zweryfikowane w badaniach klinicznych, niż o tych, które budzą nadzieje na przyszłość.

Tymczasem, kiedy wejdziemy na stronę www największej i bodaj najmocniej zaangażowanej w rozwój nowych terapii organizacji zajmującej się problematyką mukowiscydozy - amerykańskiej Cystic Fibrosis Foundation (CFF) - bez problemu odnajdziemy tam szereg informacji, wobec których trudno pozostać obojętnym. "Przez ostatnich 41 lat, podczas których organizm Roe Van Epps był sukcesywnie wyniszczany przez mukowiscydozę, nie była w stanie odśnieżyć nawet podjazdu do garażu przed swoim domem. Taka sytuacja trwała niezmiennie aż do pewnego dnia ostatniej zimy, którego to Roe w zastępstwie męża cierpiącego na bóle pleców chwyciła za szuflę i oczyściła podjazd ze zwałów śniegu zalegających tam po wcześniejszej burzy śnieżnej" - autor tekstu opisuje przypadek Amerykanki, która wzięła udział w klinicznym badaniu eksperymentalnym lekiem VX-770. I choć badanie to obejmowało jedynie chorych z mutacją G551D, na którą cierpi jedynie ok. 4% chorych na mukowiscydozę, z jego wynikami nadzieje może wiązać około 90% chorych, u których stwierdzono najpowszechniejszą mutację delF508. W chwili obecnej trwają bowiem badania dotyczące leczenia skorelowanego preparatami VX-770 i VX-809, u pacjentów obarczonych tą mutacją.

- Jestem bardzo, bardzo ostrożna. Staram się tym nie ekscytować zbytnio, ale z drugiej strony jestem bardzo podekscytowana - podsumowuje Roe wyrażając emocje chyba większości chorych i ich opiekunów.

PS. Dziś w nocy na stronach CFF będzie transmitowana (o godz. 2 czasu polskiego) rozmowa na temat postępów w badaniach nad leczeniem mukowiscydozy. Do jej obejrzenia konieczna jest rejestracja tutaj.