Faceci są marudni...

"...nie potrafią się nawet porządnie ucieszyć". Tak po wczorajszej konferencji w Ministerstwie Zdrowia napisała mi koleżanka, która podobnie jak my mierzy się z chorobą córki. Uśmialiśmy się serdecznie, ale... chyba coś jest na rzeczy, o czym w dalszej części tego tekstu.

Minister potwierdził wczoraj, że po długich negocjacjach z producentem, udało się dojść do porozumienia w sprawie refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie. Tym samym ziściło się marzenie setek chorych i ich najbliższych, a lekarze dostali do ręki potężny oręż w walce z - nie waham się użyć tego sformułowania, chociaż trudno to wartościować - jedną z najbardziej podstępnych i okrutnych chorób znanych ludzkości.

Moja ukochana żona, nie tylko z racji funkcji pełnionych w największej organizacji zrzeszającej chorych na mukowiscydozę, przez długie miesiące była na pierwszej linii frontu walki o refundację. Godziny narad, setki emaili, telefonów i przejechanych kilometrów. Dużo nerwów, chwil zwątpienia, ale też nadziei na szczęśliwe zakończenie. Wczoraj wróciła z Warszawy tyleż rozpromieniona, co filozoficznie zamyślona nad tym, komu tak naprawdę zawdzięczamy decyzję o refundacji. Przecież jeszcze w czerwcu ubiegłego roku po negatywnej rekomendacji prezesa AOTMiT wydawało się, że sprawa przepadła lub została odłożona na święty nigdy. Ojców (i matek) sukcesu ogłosi się teraz zapewne wielu, ale ja przyjmuję wersję żony, która w żaden sposób nie umniejsza zaangażowaniu jej i innych osób w sprawę: w końcu trafiliśmy w ministerstwie na dobrego człowieka, któremu naprawdę zależało na losie naszych chorych i był zdeterminowany, żeby doprowadzić sprawę do końca.

Z tego co słyszę i czytam, większość zainteresowanych wciąż nie dowierza temu, co się wydarzyło. Jeszcze wczoraj rano, gdy w przestrzeni publicznej pojawiła się informacja o planowanej konferencji prasowej w Ministerstwie Zdrowia, zaczęły się mnożyć plotki na temat ograniczenia refundacji do wąskiej grupy chorych. Na szczegóły programu jeszcze czekamy, ale wydaje się, że dostęp do leków będą mieli wszyscy, którzy zgodnie z ich europejską rejestracją kwalifikują się do leczenia. Do wydania pierwszego opakowania leku w ramach programu upłynie jeszcze trochę wody w Wiśle (mówi się o czterech miesiącach na przygotowanie aktów wykonawczych), ale już dziś warto myśleć o tym, z czym przyjdzie nam się zmierzyć.

Na przekór ogólnej euforii decyzja refundacyjna nie oznacza, że użyję pojęcia wprowadzonego do powszechnej świadomości przez Francisa Fukuyamę, końca historii. Musimy pamiętać, że 1 na 10 chorych nadal nie ma leku podobnego w działaniu do Kaftrio. W loterii opisanej kodem DNA wylosowali oni mutacje choroby, na które naukowcy dotychczas nie znaleźli odpowiedzi, jednak nawet wśród tych teoretycznie szczęśliwszych 90% populacji chorych pojawiają się znaki zapytania. Zbiegiem okoliczności także wczoraj brytyjski odpowiednik naszego AOTMiT opublikował ostrzeżenie dotyczące ryzyka wystąpienia poważnych uszkodzeń wątroby jako skutków ubocznych stosowania Kaftrio w kombinacji z Kalydeco. Kilka dni temu czytałem relacje Emmy Boniface, która przeszła od fazy "po miesiącu [przyjmowania Kaftrio] czułam niemal nadludzką siłę" do fazy "cudowny lek, który wcale nie jest takim cudem" (dla zainteresowanych: https://medium.com/coughy-and-creon). Jak słusznie zauważa Emma i ostrzegają firmy farmaceutyczne nawet w reklamach: każdy lek może mieć działania niepożądane (lista możliwych skutków ubocznych w ulotce Kaftrio jest wyjątkowo długa). Nie można udawać, że inaczej jest w tym przypadku.

Decyzja refundacyjna może mieć także inny nomen omen skutek uboczny. Wielu osobom może się wydawać, że problem chorych na mukowiscydozę został ostatecznie rozwiązany, że nie potrzebują już pomocy. Nie możemy ulec temu złudzeniu. Wciąż daleka droga zanim będzie można uznać mukowiscydozę za chorobę uleczalną. Lekarze nadal będą mieli z nami pełne ręce roboty, a my wciąż mamy o co walczyć.

Tata Leny